SS-31 (elamipretida): qué es, cómo funciona y qué dice la evidencia
SS-31 o elamipretida es un tetrapéptido que se une a la cardiolipina de la mitocondria. Revisamos su mecanismo, su aprobación para el síndrome de Barth y lo que no ha…
SS-31, también conocido como elamipretida, es un tetrapéptido diseñado para llegar a la mitocondria y unirse a la cardiolipina, un lípido clave de su membrana interna. Fue creado por la investigadora Hazel Szeto y el químico Peter Schiller —de ahí las siglas “SS”— y es uno de los pocos péptidos dirigidos a la mitocondria que ha llegado a aprobarse como medicamento.[1]
Estado regulatorio: En septiembre de 2025 la FDA otorgó aprobación acelerada a la elamipretida (Forzinity) para el síndrome de Barth, una enfermedad mitocondrial rara. La aprobación está sujeta a un estudio confirmatorio.
Lo que se sabe
- Se concentra en la membrana mitocondrial interna y se une a la cardiolipina.
- En el síndrome de Barth mejoró la fuerza muscular, la base de su aprobación acelerada.
- Tiene ensayos clínicos en varias enfermedades mitocondriales y cardiacas.
Lo que falta por saber
- Si la mejoría de fuerza se traduce en beneficios funcionales (estudio confirmatorio en curso).
- Su utilidad fuera del síndrome de Barth: en miopatía mitocondrial primaria no alcanzó sus objetivos principales.
- Sus efectos a largo plazo.
Un péptido diseñado para la mitocondria
La secuencia de SS-31 es D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH2, donde Dmt es una tirosina modificada (2′,6′-dimetiltirosina). Su diseño alterna aminoácidos aromáticos y con carga positiva, una combinación que le permite atravesar membranas celulares sin necesidad de transportadores y acumularse de forma selectiva en la membrana interna de la mitocondria.[1]
El uso de un aminoácido en forma D (la D-arginina) lo hace resistente a la degradación por enzimas, algo poco común en péptidos naturales.
Mecanismo: la cardiolipina
La cardiolipina es un fosfolípido que se encuentra casi exclusivamente en la membrana interna mitocondrial. Ayuda a mantener la forma de las crestas mitocondriales y a organizar los complejos de la cadena respiratoria, donde se produce la energía (ATP).
Según los estudios publicados, SS-31 se une a la cardiolipina y:[1]
- Estabiliza la estructura de las crestas mitocondriales.
- Mejora la eficiencia de la cadena de transporte de electrones.
- Reduce la producción de especies reactivas de oxígeno.
Esto explica el interés en el síndrome de Barth: es una enfermedad genética causada por mutaciones en el gen TAZ, que impide formar cardiolipina madura.
Qué dice la evidencia clínica
| Estudio | Población | Resultado |
|---|---|---|
| TAZPOWER (fase 2/3)[2] | Pacientes con síndrome de Barth | La fase aleatorizada no alcanzó su objetivo principal; la extensión abierta mostró mejoría en la prueba de caminata de 6 minutos |
| MMPOWER-3 (fase 3)[3] | Miopatía mitocondrial primaria | No alcanzó sus objetivos principales frente a placebo |
| Aprobación FDA (2025) | Síndrome de Barth, pacientes de 30 kg o más | Aprobación acelerada basada en la mejoría de la fuerza del músculo extensor de la rodilla |
La historia clínica de SS-31 es un buen ejemplo de por qué conviene leer la evidencia con cuidado: un mecanismo sólido no garantiza resultados en todos los padecimientos, y la aprobación se limitó a una enfermedad muy específica.
Efectos adversos reportados
En los ensayos clínicos, los efectos más frecuentes fueron reacciones leves a moderadas en el sitio de aplicación. La FDA también señaló que se han reportado reacciones graves en ese sitio.
SS-31 y otros compuestos mitocondriales
- SS-31: se une a la cardiolipina de la membrana interna.
- MOTS-c: péptido codificado por el propio ADN mitocondrial, relacionado con la vía AMPK.
- NAD+: coenzima del metabolismo energético.
- Humanina: otro péptido derivado de la mitocondria.
SS-31 en México
En Nexa Peptides puedes encontrar SS-31 en presentación de 30 mg para uso exclusivo de investigación, con certificado de análisis por lote. No es el medicamento Forzinity. Consulta la ficha técnica en el Compendio Nexa.
Preguntas frecuentes
¿SS-31 y elamipretida son lo mismo?
Sí. SS-31 es el nombre de investigación y elamipretida su nombre genérico. También se le conoció como MTP-131 y Bendavia.
¿Qué es la cardiolipina?
Un fosfolípido de la membrana interna de la mitocondria que ayuda a mantener su estructura y la producción de energía.
¿Para qué se aprobó la elamipretida?
Para el síndrome de Barth, una enfermedad mitocondrial genética rara, mediante aprobación acelerada de la FDA en septiembre de 2025.
¿Funciona en otras enfermedades mitocondriales?
En miopatía mitocondrial primaria, el estudio de fase 3 MMPOWER-3 no alcanzó sus objetivos principales.
En resumen
SS-31 es un tetrapéptido que se acumula en la mitocondria y se une a la cardiolipina para estabilizar su estructura. Su aprobación para el síndrome de Barth lo convirtió en el primer fármaco de su tipo, aunque los resultados en otras enfermedades muestran que su utilidad clínica todavía es limitada.
Contenido informativo con fines educativos y de investigación. Los productos de Nexa Peptides se venden exclusivamente para uso en investigación (RUO); no son medicamentos, no están destinados a uso humano o veterinario y este artículo no constituye consejo médico.
Referencias científicas
[1] Szeto HH. First-in-class cardiolipin-protective compound as a therapeutic agent to restore mitochondrial bioenergetics. British Journal of Pharmacology. 2014;171(8):2029–2050. DOI: 10.1111/bph.12461 ↗ · Buscar en PubMed ↗
[2] Thompson WR, Hornby B, Manuel R, et al. A phase 2/3 randomized clinical trial followed by an open-label extension to evaluate the effectiveness of elamipretide in Barth syndrome, a genetic disorder of mitochondrial cardiolipin metabolism. Genetics in Medicine. 2021;23(3):471–478. DOI: 10.1038/s41436-020-01006-8 ↗ · Buscar en PubMed ↗
[3] Karaa A, Bertini E, Carelli V, et al. Efficacy and safety of elamipretide in individuals with primary mitochondrial myopathy: the MMPOWER-3 randomized clinical trial. Neurology. 2023;101(3):e238–e252. DOI: 10.1212/WNL.0000000000207402 ↗ · Buscar en PubMed ↗
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